O Sistema Único de Saúde (SUS) aplicou pela primeira vez no Brasil o Zolgensma, considerado um dos remédios mais caros do mundo, em dois bebês diagnosticados com atrofia muscular espinhal (AME). A aplicação da dose única, que custa cerca de R$ 7 milhões, ocorreu simultaneamente na última quarta-feira (14), no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília, e no Hospital Maria Lucinda, no Recife.
Os dois pacientes foram selecionados por preencherem todos os critérios clínicos exigidos, incluindo a idade máxima de seis meses para a infusão da terapia. O Zolgensma, ou onasemnogeno abeparvoveque, é uma terapia gênica que atua diretamente na causa da AME, corrigindo o gene responsável pela doença, que compromete os neurônios motores e afeta a força muscular, a respiração e a deglutição.
O tratamento foi incorporado ao SUS em março deste ano por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco com a farmacêutica responsável. Nesse modelo, o governo só paga pela terapia se os resultados clínicos esperados forem atingidos. As crianças serão acompanhadas até os cinco anos de idade.
