Nesta quinta-feira (29) a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do Evrysdi Go (risdiplam), um medicamento indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q. A terapia é voltada para adultos e crianças a partir de 2 anos, com peso mínimo de 20 kg.
O uso é indicado para pacientes com AME dos tipos 1, 2 e 3 ou que apresentem de uma a quatro cópias do gene SMN2.
Você sabe o que é essa doença?
A AME é uma condição genética que afeta os neurônios motores, células responsáveis pelos movimentos do corpo. Essa doença está associada à produção insuficiente da proteína SMN, necessária para a sobrevivência desses neurônios.
Entre as principais consequências estão:
- Fraqueza e perda de massa muscular;
- Dificuldade para sustentar a cabeça, sentar, engatinhar e caminhar;
- Comprometimento da respiração e da deglutição.
Entenda como age o medicamento
O risdiplam atua no gene SMN2 com o intuito de favorecer a produção de uma proteína SMN mais completa e funcional. A proposta do tratamento é preservar os neurônios motores e ajudar a reduzir os efeitos da doença.
Quais são as novidades da apresentação?
O Evrysdi Go é comercializado em comprimidos revestidos e pode ser administrado com água ou disperso em água não clorada.
Entre as características da nova apresentação estão:
- Não exige reconstituição por profissionais de saúde;
- Dispensa treinamento complexo dos cuidadores para o preparo;
- Pode ser armazenado em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração.
Resultados dos estudos clínicos
A avaliação do medicamento incluiu pesquisas com pacientes de diferentes faixas etárias e tipos da doença.
- Bebês com AME tipo 1: em um estudo com 41 participantes de 2 a 7 meses, 12 crianças (29%) conseguiram sentar sem apoio por mais de cinco segundos após 12 meses de tratamento.
- Pacientes com AME tipos 2 e 3: em um estudo com 180 participantes de até 25 anos, o grupo tratado apresentou uma diferença de 1,6 ponto na escala de função motora MFM32, que vai até 100 pontos, em comparação com o grupo placebo após 12 meses.
Onde consultar?
A aprovação foi publicada no Diário Oficial da União (DOU), através da Resolução-RE nº 4.244/2026.
