A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) cancelou, nesta segunda-feira (24), o registro do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), uma terapia gênica de dose única avaliada em cerca de R$ 20 milhões e considerado um dos remédios mais caros do mundo.
A medida foi tomada a pedido da própria fabricante, a farmacêutica Roche, que comercializava o produto no país em parceria com a desenvolvedora norte-americana Sarepta Therapeutics.
Por que ocorreu o cancelamento
De acordo com o comunicado conjunto emitido pela agência reguladora e pela farmacêutica, o cancelamento ocorreu porque os dados de eficácia e segurança acumulados até o momento não se mostraram suficientes para cumprir os requisitos regulatórios definitivos exigidos para a manutenção do registro.
O Elevidys possuía uma autorização condicional no Brasil desde dezembro de 2024.
Em julho de 2025, a comercialização do produto foi suspensa preventivamente pela Anvisa devido a alertas internacionais sobre eventos graves de insuficiência hepática aguda, incluindo casos fatais associados ao uso do medicamento.
Após a entrega de informações complementares pela Roche e discussões com a agência reguladora, a fabricante optou por soliciatar o cancelamento voluntário do registro.
Como funciona e qual a indicação para uso do Elevidys
O Elevidys é indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara, neuromuscular e degenerativa que afeta quase exclusivamente meninos.
A condição compromete a produção de distrofina, uma proteína vital para a estabilidade das membranas das células musculares, o que provoca fraqueza e perda progressiva das capacidades motora, respiratória e cardíaca.
A terapia funciona a partir de um vetor viral para introduzir nas células do paciente um gene sintético que produz a microdistrofina, uma versão reduzida, porém funcional, da proteína ausente, com o objetivo de desacelerar o avanço da atrofia muscular.
No Brasil, a indicação clínica era restrita para crianças deambuladoras (capazes de caminhar de forma independente) de 4 a 7 anos que atendessem a critérios específicos e não tivesse anticorpos contra o vetor viral.
O impacto para os pacientes
Com o cancelamento publicado no Diário Oficial da União, as atividades de importação, distribuição e comercialização do Elevidys estão oficialmente suspensas no Brasil. Cabe agora à Anvisa orientar os procedimentos para os pacientes que já tinham iniciado os trâmites para a aquisição ou aplicação do medicamento.
Apesar da revogação, a Anvisa enfatizou que a Roche mantém a obrigação de monitorar e reportar a segurança de todos os pacientes previamente expostos ao Elevidys. Isso inclui as crianças brasileiras que receberam dose única da terapia gênica no período de vigência do registro condicional, entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
A Roche informou que pretende seguir com o programa clínico global do medicamento e com a busca por novas evidências de eficácia e segurança. A anvisa, por sua vez, declarou que deve avaliar futuras submissões de registro caso novos dados científicos sejam apresentados.
Fonte: CNN Brasil
Foto: Anvisa
