Ciência e Saúde

SUS amplia tratamento para pacientes com doença rara no sangue

Publicado em 01/11/2026 às 14:25

Na última quinta-feira (29) o Ministério da Saúde anunciou a inclusão da iptacopana entre os medicamentos oferecidos pelo Sistema Único de Saúde (SUS) para pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN). Essa decisão amplia as alternativas de tratamento para pessoas que convivem com essa doença rara do sangue.

O novo medicamento será utilizado por pacientes adultos que continuam apresentando anemia mesmo após o uso de medicamentos que bloqueiam a proteína C5. Atualmente, aproximadamente 600 pessoas recebem tratamento para HPN na rede pública.

Como funciona o novo medicamento?

A iptacopana passa a ser uma alternativa de segunda linha, ou seja, poderá ser indicada quando o tratamento inicial não apresentar resultados satisfatórios.

Entre os benefícios apontados para a nova terapia estão:

  • Administração por via oral, duas vezes ao dia, em casa;
  • Aumento dos níveis de hemoglobina no sangue;
  • Redução da necessidade de transfusões sanguíneas;
  • Melhora de sintomas como cansaço e fadiga;
  • Diminuição de complicações relacionadas à doença.

A incorporação foi avaliada pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). A análise considerou estudos científicos e critérios como eficácia, segurança, custo-benefício e impacto financeiro para o sistema público.

Foto: Reprodução/ Internet

Qual tratamento já era oferecido pelo SUS?

Antes da chegada da iptacopana, o SUS já disponibilizava o eculizumabe, medicamento utilizado como primeira opção terapêutica para pacientes com HPN.

Com a nova incorporação, pessoas que não respondem adequadamente ao tratamento inicial passam a contar com outra possibilidade de cuidado.

O que é hemoglobinúria paroxística noturna?

A hemoglobinúria paroxística noturna é uma doença rara que afeta as células do sangue, especialmente as hemácias, responsáveis pelo transporte de oxigênio pelo organismo.

A condição faz com que essas células sejam destruídas pelo próprio sistema de defesa do corpo, processo conhecido como hemólise.

Entre as possíveis consequências estão:

  • Anemia;
  • Cansaço intenso;
  • Fadiga;
  • Necessidade de transfusões;
  • Outras complicações relacionadas à doença.

Como funciona a assistência pelo SUS?

O atendimento aos pacientes com HPN inclui acompanhamento de equipes de saúde e diferentes estratégias terapêuticas, de acordo com a necessidade de cada pessoa.

Além dos medicamentos, o tratamento pode envolver:

  • Transfusões de sangue;
  • Transplante de medula óssea;
  • Suplementação de ferro;
  • Uso de anticoagulantes.
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Segundo o Ministério da Saúde, o investimento anual no tratamento com eculizumabe chega a R$ 1,25 milhão por paciente.

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